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過去の講演会
第158回 川崎医学会講演会
| ::日 時 | 平成20年11月10日(月) 17:00・18:00 |
| ::場 所 | 別館6階大会議室 |
「骨異形成症における骨ターゲティングシステムの開発」
Saint Louis University Doisy Research Center
小児科学教授 戸松 俊治 先生
骨異形成症に有効な治療法はまだない。我々は、骨への酵素の治療有効性を最大にし能率的に蓄積物質を除くために、Glu（E）ヘキサペプチド配列（E6-GALNS）をもつGALNS（Nacetylgalactosamine-6-sulfatase）成熟cDNAを精製した。新生児MPS IVA（ムコ多糖症IVA型）マウスにおいてSUMF1-E6-GALNSによる早期酵素補充療法がMPS IVAの最大の治療効果を示した。本法は骨異型性症の画期的な治療法になると考えられる。今回、低フォスファターゼ症のような他の骨異形成症へのターゲティングシステムの適用も提示する。